Die spinal muskuläre Atrophie (SMA) ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Lebensqualität von Kindern erheblich beeinträchtigen kann. Die Krankheit ist hauptsächlich mit der Schädigung der motorischen Nervenzellen im Rückenmark verbunden, was zu Muskelschwäche und sogar Muskelschwund führen kann. Dieser Prozess verhindert die normale Entwicklung der Bewegungsfähigkeit und kann in schweren Fällen zu Atemmuskelschwäche führen, was eine maschinelle Beatmung erforderlich machen kann. Die frühzeitige Diagnose von SMA ist entscheidend, da der rechtzeitige Beginn der Behandlung eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität für die kleinen Patienten bewirken kann. Bisher war die Krankheit praktisch unheilbar, und in den schlimmsten Fällen erreichten die Kinder nicht einmal das erste Lebensjahr. Die neuesten gentherapeutischen Verfahren haben…